Néhány héttel ezelőtt kormányzati döntés született a cisztás fibrózisos betegek számára készült új gyógyszer, a Kaftrio hazai engedélyezésével kapcsolatban. Ez azt jelenti, hogy 2022 novemberétől általánosan is elérhetővé vált1 az új gyógyszer a cisztás fibrózisos betegek számára. A Heim Pál Országos Gyermekgyógyászati Intézetben2, a hazai CF-beteg gyerekek központjában már meg is kezdték a kezeléseket.
Mi a cisztás fibrózis?
A cisztás fibrózis egy ritka genetikai betegség, ami nem gyógyítható és hatással van a várható élettartamra. A cisztás fibrózisban szenvedők szervezetében során a külső elválasztású mirigyek váladéka sűrű állagúvá válik, ezért elzárják a mirigyek kivezető csöveit, csökken a tüdőkapacitás és a tápanyagfelvétel is elégtelenné válik. Hosszútávon a szervek károsodnak és ez számos problémát okoz a beteg testében.
Statisztikailag 10.000-ből 4 gyermek érintett. Jelenleg Magyarországon ötszáz cisztás fibrózisos betegről tudunk.
Kezelés Magyarországon
Az első Kaftriót3 a 9 éves Lujzika kapta meg a Heim Pál Országos Gyermekgyógyászati Intézetben. A következő hetekben CF-beteg gyermekek egymás után kezdhetik el szedni az új gyógyszert. Takács Péter egészségügyi államtitkár Facebook oldalán számolt be a jó hírről és azt is leírta, hogy az állam biztosítja a gyógyszer eléréséhez szükséges éves 5,7 milliárd forintot, így a magyar cisztás fibrózisos betegek ingyenesen juthatnak a gyógyszerhez.
Szeretnénk kiemelni azt is, hogy a Cisztás Fibrózis Betegek Egyesülete is rengeteget dolgozott azért, hogy ez megvalósulhatott, hiszen a Kaftrio egy rendkívül költséges gyógyszer, nagyfokú anyagi terhelést jelentene a kiváltása a pácienseknek.
További jó hír, hogy a Vertex gyógyszercég elkezdte a Kaftrio hatását vizsgálni a magyar betegeken is az Országos Korányi Intézetben, illetve a törökbálinti Tüdőgyógyintézetben.
Aki szeretné az új gyógyszert kipróbálni, annak először egy méltányossági igénylést kell beadni. Amint ezt pozitívan bírálják el, máris kezdődhet a kezelés. Az igénylésről kérdezze meg orvosát vagy keresse valamelyik illetékes klinikát!
A Törökbálint Gyermektüdőgyógyászat az alábbiakat írta Facebook-oldalán4:
“Ez év októrétől az Országos Korányi Pulmonológiai Intézet, a Törökbálinti Tüdőgyógyintézet, a HOGYI (Heim Pál Országos Gyermekgyógyászati Intézet), a SE. I. sz. Gyermekgyógyászati Klinika, a Debreceni Egyetem, a Szegedi és a Pécsi Gyermekgyógyászati Klinika, a győri és a miskolci CF centrum jogosult a Kaftrio kezelés alkalmazására a szer szélesebb körű engedélyezésének köszönhetően. Közülük a nagyobb centrumok mindegyikében idén novemberben már tucatnyi páciens kapja, illetve kezdi meg a korábban említetteken kívül a hármas kombinációs modulátor terápiát (országosan a mai napig már mintegy félszáz beteg kapja).”
Trikafta (Kaftrio) Amerikában
Az itt elvégzett klinikai kísérletek rendkívül biztatóak voltak, a résztvevő betegek többsége kevesebbet köhögött, kevesebb volt a tüdejükben felhalmozódott a váladék és általánosságban is jobb egészségi állapotról számoltak be. Az egyik résztvevő így írta le5 a Trikafta hatását:
“Szavakkal nem lehet leírni az érzést, amikor egy mély lélegzet átjárja a tested. Azon a hétvégén azon kaptam magam, hogy levegő járja át a tüdőm olyan részeit is amiket gyerekkorom óta nem éreztem”
A Trikafát a Vertex gyógyszercég dolgozta ki és az Egyesült Államokban 2019 októberében vezették be, és az FDA engedélyezte a 12 éven felüli gyermekek részére.
Hogyan hat a Kaftrio?
A Kaftrio azoknál a betegeknél használható, akik a CFTR gén legalább egy f508del mutációját hordozzák. Ez a cisztás fibrózissal élők mintegy 90%-át jelenti.
Az új gyógyszer úgynevezett hármas terápiával működik, amit CFTR modulátor terápiának is eveznek (lexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). Lényege, hogy javítja a hibás fehérje működését, vagyis a betegség okát és nem a tüneteit kezeli.
Klinikai vizsgálatok alátámasztották, hogy a Kaftrio 10%-kal javította azoknak a betegnek tüdőfunkcióját, akik 508del gén 2 mutációját hordozzák és korábban Symkevi nevű gyógyszert szedték és 14%-kal azoknak, akik a 508del gén 1 mutációját hordozzák.
Ki használhatja a Kaftriot?
Az Európai Unióban az Európai Gyógyszerügynökség (EMA=European Medicines Agency) vizsgálja a bevezetésre kerülő gyógyszerek biztonságos használatát.
Az EMA jóváhagyása után az Európai Bizottság döntése alapján a Kaftrio használata az alábbi megkötések mellett engedélyezett6
- 6 éven felüliek részére
- F508del génnek 2 mutációt hordozók vagy 1 mutációját és egy másik génmutációt hordozók részére
A gyógyszert egy életen át kell szedni, az eddigi eredmények pedig igen biztatóak, mert várhatóan jelentősen növelni fogja a cisztás fibrózios betegek élettartamát.
Kiemelt kép forrása: Cisztás Fibrózis Betegek Egyesülete
Hagyj üzenetet